Theo Bệnh viện Nhi Trung ương, ước tính có khoảng 475 triệu người trên toàn cầu đang mắc ít nhất một trong 7.000 căn bệnh hiếm khác nhau. Trong đó, số người mắc ở khu vực Đông Nam Á ước tính khoảng 45 triệu người. Những gia đình có thành viên mắc bệnh hiếm đến từ nhiều nơi khác nhau, có những hoàn cảnh khác nhau, duy chỉ có nỗi buồn và sự lo lắng cho người thân là tương đồng.